Lancet Haemat：Guadecitabine用以中高危骨髓增生异常综合征患者的和安全性

Guadecitabine是二代很低突变药剂，其活适度化学物质地西他埠头的体内暴露一段时间较静注地西他埠头的长。放射治疗骨髓发炎间歇性病癫痫必需要更加有效的很低突变药剂。研究成果人员开展一2期的系统性、开放适度研究成果，应征外国籍18岁的各不确定性宏观的骨髓发炎间歇性病癫痫或慢适度上皮细胞白血病病变，要求受试病变既往未采用过很低突变药剂放射治疗或很低突变药剂放射治疗后开刀/难治适度。将病变按1：1随机日间60mg/m2或90mg/m2一组，28常在疗程，从前5天用药。主要评估指标是各个方面缓解率。2012年7同年9日-2014年4同年7日，共应征了105位病变，其中55位（52%）日间60mg/m2(28事例为首次放射治疗和27事例为很低突变药剂放射治疗后开刀或难治适度传染病)，50位(48%)日间90mg/m2(23事例和27事例)。有3事例(3%）未接受研究成果放射治疗，被也就是说。中位随访3.2年(IQR 2.8-3.5)。并不相同静脉注射一组获各个方面缓解的病变比事例无值得注意关联性(60 mg/m2一组 21/53[40%，95% CI 27-54]； 90mg/m2一组 27/49[55%，95% CI 40-69]；p = 0.16)。49位首次放射治疗的病变则有25位(51%，95% CI 36-66)、53位开刀或难治适度病变则有23位(43%，30-58)病变获了各个方面缓解。两一组最少见的3级及以上的缺失重大事件有肝细胞减少癫痫(60mg/m2一组 22/53[41%]、90mg/m2一组 28/49[57%])、中适度上皮细胞减少(21[40%]、25[51%])、性疾病(25[47%]、24[49%])、发热适度中适度上皮细胞减少(17[32%]、21[43%])和肺炎(13[25%]、15[31%])。7位(7%)病变死于缺失重大事件(60mg/m2一组 4事例、90mg/m2一组 3位；1位为首次放射治疗、6位为开刀适度/难治适度)。2事例丧命被认为与放射治疗有关(两一组各一事例)。Guadecitabine用于中/高危骨髓发炎间歇性病癫痫病变的耐受适度极少。对目从前的很低突变药剂放射治疗不敏感的病变或可采用Guadecitabine放射治疗，60mg/m2，整年用药5天。零碎出处：Guillermo Garcia-Manero，et al.Guadecitabine (SGI-110) in patients with intermediate or high-risk myelodysplastic syndromes： phase 2 results from a multicentre， open-label， randomised， phase 1/2 trial.The Lancet Haematology. May 03， 2019. https：//doi.org/10.1016/S2352-3026(19)30029-8本文系雷纳中医（MedSci）原创重写，刊发必需授权！